Compania Wave Life Sciences dezvoltă două terapii, medicamente care vizează o mutație comună SLA.

Terapiile vizează mutații ale genei C9orf72.

Mutațiile C9orf72 sunt implicate în 30 până la 40% din cazurile de ALS mostenite de scleroză laterală amiotrofică.Tot ele sunt șifactori de risc în formele ne-moștenite. Studiile anterioare le-au legat, de asemenea, de debutul precoce al ALS și de progresia agresivă a bolii.

Mutația genei provine dintr-o problemă de ADN cunoscută sub numele de expansiune de șase litere a GGGGCC.

În timp ce oamenii sănătoși au doar 20-30 de copii ale acestei secvențe în genele lor, cei cu mutație pot avea sute.

Aceasta conduce la producerea de molecule de ARN anormale și a proteinelor care contribuie la toxicitatea neurologică. Atât la demența ALS, cât și la demența frontotemporală (DFT). ARN joacă de asemenea un rol important în transmiterea informațiilor genetice din ADN.

Wave poate folosi platforma pentru a proiecta terapii bazate pe acid nucleic care vizează mecanisme moleculare sau secvențe genetice specifice.

Compania spera sa inceapa studiile clinice cu privire la abilitatea terapiilor sale noi de a combate ALS pana la sfarsitul anului 2018.

Mai multe informatii cu privire la metodele terapeutice actuale puteti gasi aici.

Detalii cat si fragmente din comunicatul de presa puteti gasi aici.